Im Rahmen der RepAIR1-Studie wird eine mögliche Behandlung für Menschen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) untersucht. Es soll festgestellt werden, ob das Studienmedikament bei Menschen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) sicher und verträglich ist.
Studienteilnehmer müssen die folgenden Kriterien erfüllen*:
Alter: 18 bis 75 Jahre
Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) aufgrund des PiZZ-Genotyps (Hinweis: Der Genotyp wird im Verlauf der Voruntersuchung bestätigt)
* Es gelten noch weitere Studienanforderungen.
Die Teilnahme an der RepAIR1-Studie dauert etwa 8 wochen. Die Studienteilnehmer erwartet Folgendes:
Die Teilnahme an klinischen Studien ist freiwillig. Sie können alle Fragen stellen, die Sie haben, und die Studienteilnahme jederzeit aus beliebigem Grund beenden.
Wenden Sie sich an ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe!
Prüfzentrum kontaktierenDas in der klinischen Erprobung befindliche Studienmedikament AIR-001 soll die für AATD verantwortliche Mutation auf RNA-Ebene korrigieren. Diese Korrektur durch das Studienmedikament könnte dazu beitragen, den AAT-Proteinspiegel im Blut wiederherzustellen, und somit den Mangel behandeln. Darüber hinaus könnte die Korrektur die Produktion von normalem und funktionsfähigem AAT-Protein fördern, das die Lunge und die Leber schützt. Dies ist kein dauerhafter Prozess, da das Studienmedikament nicht auf die DNA abzielt.
Ja, alle Personen, die für die Studie infrage kommen und sich für die Teilnahme entscheiden, erhalten das Studienmedikament (AIR-001). Das Studienteam wird Ihnen weitere Informationen bezüglich der Häufigkeit von Besuchsterminen geben.
„Prüfpräparat“ bedeutet, dass das Studienmedikament noch nicht von Zulassungsbehörden wie der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) oder der US-amerikanischen Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) zugelassen ist und nur im Rahmen klinischer Studien wie der RepAIR1-Studie angewendet werden darf.
Die DNA ist der Bauplan, der alle Anweisungen für den Aufbau und die Funktionen des Körpers enthält. Die RNA ist der Prozess, der die DNA-Anweisungen übersetzt und die Proteine bildet, die für die Körperfunktionen benötigt werden. Die Editierung der RNA kann verändern, wie ein bestimmtes RNA-Transkript in ein Protein übersetzt wird, damit die normale Form des Proteins produziert wird. Im Gegensatz zum DNA-Editing ist das RNA-Editing ein umkehrbarer (reversibler) Prozess, der den Bauplan des genetischen Codes nicht dauerhaft verändert.
Alpha 1-Antitrypsin-Mangel (AATD) ist eine Erbkrankheit, die durch eine genetische Mutation im SERPINA1-Gen verursacht wird. AATD führt zu niedrigen Spiegeln und einer Fehlfaltung des Proteins Alpha-1-Antitrypsin (AAT). Die Fehlfaltung führt zu einer nicht funktionierenden Version von AAT. Dieses anomale Protein staut sich in der Leber an und erreicht somit nicht die Lunge, was langfristig zu Leber- und Lungenschäden führen kann.
Im Folgenden sind einige häufige Fragen und Antworten zur Studienteilnahme aufgeführt.
Im Rahmen klinischer Studien (auch als klinische Prüfungen bezeichnet) können Wissenschaftler und Ärzte feststellen, ob eine medizinische Strategie, ein Medizinprodukt oder ein Medikament beim Menschen sicher und wirksam ist. Bevor ein Medikament zugelassen und der Allgemeinheit zur Verfügung gestellt werden kann, muss es mehrere Phasen der klinischen Prüfung durchlaufen.
Bevor Sie in eine klinische Studie aufgenommen werden, müssen Sie eine Patienteninformation und Einwilligungserklärung unterschreiben. Diese enthält Informationen zu Studie, Studienzielen, Studiendauer, Nutzen und Risiken sowie zu den Untersuchungen und sonstigen Maßnahmen, die während der Studie durchgeführt werden.
Zur Studienteilnahme gehören normalerweise regelmäßige Besuche im Prüfzentrum, die Einnahme oder Verabreichung eines Prüfpräparats und Untersuchungen zur Überwachung der Gesundheit. Sie können weiterhin Ihre gewohnten Ärzte aufsuchen – diese sollten jedoch über die Studienteilnahme informiert werden.
Eine Teilnahme an klinischen Studien erfolgt freiwillig und kann jederzeit beendet werden.
Wenn Sie weitere Fragen zur Teilnahme an einer klinischen Studie haben, wenden Sie sich bitte an ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe.
Mithilfe der Filter, Karte und Liste können Sie das nächstgelegene Prüfzentrum finden.
Wenden Sie sich an ein Prüfzentrum in Ihrer Nähe!